Dupilumab with concomitant topical corticosteroid treatment in adults with atopic dermatitis with an inadequate response or intolerance to ciclosporin A or when this treatment is medically inadvisable: a placebo-controlled, randomized phase III clinical trial (LIBERTY AD CAFÉ). Fecha: Viernes 8 de febrero

Dupilumab with concomitant topical corticosteroid treatment in adults with atopic dermatitis with an inadequate response or intolerance to ciclosporin A or when this treatment is medically inadvisable: a placebo-controlled, randomized phase III clinical trial (LIBERTY AD CAFÉ).

Authors:
de Bruin-Weller M1, Thaçi D2, Smith CH3, Reich K4, Cork MJ5, Radin A6, Zhang Q7, Akinlade B6, Gadkari A6, Eckert L8, Hultsch T9, Chen Z6, Pirozzi G10, Graham NMH6, Shumel B6.
1 University Medical Center Utrecht, Utrecht, the Netherlands.
2 University of Lübeck, Lübeck, Germany.
3 St. John's Institute of Dermatology, London, U.K.
4 Dermatologikum and TFS Research Institute, Hamburg, Germany.
5 Sheffield Dermatology Research, The University of Sheffield, Sheffield, U.K.
6 Regeneron Pharmaceuticals, Inc., Tarrytown, NY, U.S.A.
7 Regeneron Pharmaceuticals, Inc., Basking Ridge, NJ, U.S.A.
8 Sanofi, Chilly-Mazarin, France.
9 Sanofi, Cambridge, MA, U.S.A.
10 Sanofi, Bridgewater, NJ, U.S.A

Abstract:
BACKGROUND:
Atopic dermatitis is a chronic inflammatory skin disease that may require systemic therapy. Ciclosporin A (CsA) is a widely used, potent immunosuppressant but it is not effective in all patients with atopic dermatitis, and side-effects limit its use. Dupilumab, a fully human anti-interleukin 4 receptor-alpha monoclonal antibody, inhibits signaling of IL-4 and IL-13, key drivers of Type 2/Th2-mediated inflammation, and is approved in the U.S.A. and the European Union for the treatment of inadequately-controlled moderate-to-severe atopic dermatitis in adults.

OBJECTIVES:
To evaluate efficacy and safety of dupilumab with concomitant topical corticosteroids (TCS) in adults with atopic dermatitis with inadequate response to/intolerance of CsA, or for whom CsA treatment was medically inadvisable.

METHODS:
In this 16-week, double-blind, randomized, placebo-controlled, phase III trial, patients were randomized 1 : 1 : 1 to subcutaneous dupilumab 300 mg weekly (qw) or every 2 weeks (q2w) or placebo. All received concomitant medium-potency TCS from Week -2 through Week 16; dosage could be tapered if lesions cleared, or stopped for adverse reactions to TCS.

RESULTS:
In total, 390 patients were screened, 325 were randomized, and 318 completed the trial. Treatment groups had similar baseline characteristics. Significantly more patients in the dupilumab qw + TCS and q2w + TCS groups achieved ≥ 75% improvement from baseline in the Eczema Area and Severity Index at Week 16 vs. the placebo + TCS group (primary end point) (59·1% and 62·6% vs. 29·6%, respectively; P < 0·001 vs. placebo + TCS, both doses). Other clinical outcomes and atopic dermatitis symptoms were significantly improved in the dupilumab qw + TCS and q2w + TCS groups, including pruritus, pain, sleep disturbance, symptoms of anxiety and depression, and quality of life (QoL). Treatment groups had similar overall rates of adverse events (qw + TCS, q2w + TCS and placebo + TCS groups: 69·1%, 72·0% and 69·4%, respectively) and serious adverse events (1·8%, 1·9% and 1·9%, respectively). Conjunctivitis was more frequent with dupilumab + TCS; skin infections were more frequent with placebo + TCS.

CONCLUSIONS:
Dupilumab + TCS significantly improved signs and symptoms of atopic dermatitis and QoL in adults with a history of inadequate response to/intolerance of CsA, or for whom CsA treatment was medically inadvisable. No new safety signals were identified.

DOI: 10.1111/bjd.16156

Comentarios

  1. DUPILUMAB COMO TRATAMIENTO CONCOMITANTE A CORTICOSTEROIDES TÓPICOS EN ADULTOS CON DERMATITIS ATÓPICA CON RESPUESTA O TOLERANCIA INADECUADA A LA CICLOSPORINA O CUANDO ESTA NO ES ACONSEJABLE DESDE EL PUNTO DE VISTA MÉDICO: ENSAYO CLÍNICO ALEATORIZADO DE FASE III CONTROLADO CON PLACEBO (LIBERTY AD CAFÉ).

    La dermatitis atópica es una enfermedad inflamatoria crónica de la piel que se caracteriza por la activación de respuestas inmunitarias tipo T2 / Th2 con una barrera cutánea y microbioma alterado que puede requerir terapia sistémica.

    A diferencia de otros inmunosupresores sistémicos, la ciclosporina está aprobada en muchos países europeos y en Japón para la dermatitis atópica grave cuando se requiere terapia sistémica. Ciclosporina suprime Th1, Th2 y Th17, afectando las respuestas inmunes humorales y celulares. El uso a largo plazo (más de 1 año) está limitado por el riesgo de efectos secundarios como hipertensión, nefrotoxicidad y efectos secundarios. Por lo tanto, los pacientes con dermatitis atópica que no responden o que no pueden usar medicamentos tópicos o ciclosporina tienen pocas opciones de tratamiento.

    Dupilumab es un anticuerpo monoclonal dirigido contra el receptor alfa de la interleucina (IL) ‐4, que inhibe selectivamente la señalización de IL-4 e IL-13, citoquinas clave de la inflamación tipo T2 / Th2.

    El presente estudio amplía estudios previos de dupilumab en pacientes con dermatitis atópica moderada a severa al evaluar la eficacia y seguridad de dupilumab con corticoides tópicos en pacientes con dermatitis atópica y antecedentes de respuesta inadecuada o intolerancia a ciclosporina o pacientes quienes el tratamiento con ciclosporina no esta indicado.

    Poblacion
    Individuos ≥ 18 años de edad con dermatitis atópica crónica según los criterios de consenso de la Academia Americana de dermatología; donde está indicado el tratamiento con corticoides tópicos de alta potencia; con una respuesta inadecuada a corticoides tópicos (según lo definido por el investigador) dentro de los 6 meses anteriores a la selección; un historial de (a) exposición previa a ciclosporina y respuesta inadecuada a esta, (b) ciclosporina no cumple con los requisitos debido a contraindicaciones médicas (hipertensión no controlada con medicamentos), uso de medicamentos concomitantes prohibidos debido a mayor susceptibilidad al daño renal inducido por ciclosporina (creatinina elevada) y / o daño hepático (pruebas de función hepática elevada), mayor riesgo de infección grave o hipersensibilidad a ciclosporina o excipientes; una puntuación de ≥ 20 en el índice de severidad del área de eccema (EASI,) puntuación de la Evaluación Global del Investigador (IGA) ≥ 3 y ≥ 10% del área de la superficie corporal comprometida.

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  2. Intervencion
    Ensayo de 16 semanas, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, fase III, los pacientes se asignaron al azar 1: 1: 1 a 300 mg por semana de dupilumab subcutáneo o cada 2 semanas o placebo. Todos recibieron corticoides tópicos de mediana potencia concomitantemente desde la semana 2 hasta la semana 16; la dosis podía disminuirse si las lesiones desaparecieran, o detenerse por reacciones adversas a corticoides tópicos. Los pacientes que logran un IGA de 0 en las semanas 4, 8 o 12 podrían reducir corticoides tópicos en días alternos.



    Comparacion
    Durante las 2 semanas iniciales del período de selección, los pacientes podrían usar corticoides topicos a discreción del investigador. A partir del día 14, y durante el período de tratamiento del estudio, todos los pacientes elegibles aplicaron corticoides tópicos de mediana potencia una vez al día a las áreas de lesión activa, o corticoides tópicos de baja potencia en áreas de piel delgada (por ejemplo, cara, cuello, áreas intertriginosas y genitales) o donde el tratamiento continuado con corticoides tópicos de mediana potencia se consideró inseguro.

    El período de selección se extendió 28 días previos al inicio del tratamiento en el que se realizó estandarización de corticoides tópicos, que se extendió desde el día 14 hasta el dia de inicio de tratamiento.

    Durante el seguimiento de seguridad, los pacientes pueden permanecer en corticoides tópicos a discreción del investigador. Los pacientes registraron el uso de corticoides tópicos en un diario de medicación; los tubos se pesaron en cada visita hasta la semana 16. Se instruyó a los pacientes para aplicar emolientes dos veces al día durante los 7 días anteriores a la aleatorización y durante todo el estudio; Se permitieron dosis estables de cremas hidratantes recetadas o cremas hidratantes que contienen aditivos si se iniciaban antes de la selección.

    Los pacientes que recibieron medicación de rescate se consideraron fracasos del tratamiento, pero continuaron las visitas y evaluaciones del estudio; los que tomaron medicamentos de rescate tópico podrían continuar el tratamiento del estudio, mientras que los que tomaron medicamentos de rescate sistémicos suspendieron el tratamiento del estudio.

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  3. Análisis estadístico
    Desde el punto de vista de análisis estadístico, es un estudio que cumple con los objetivos de análisis propuestos por la investigación. Sin embargo, la evaluación de la sensibilidad de instrumentos no se evidencia de manera clara, la cual es importante para definir el método mas adecuado para la evaluación; al utilizar más instrumentos de evaluación clínica, se puede incurrir en sesgos de medición del instrumento; sin embargo estas escalas fueron evaluadas antes de iniciar el estudio.

    En el estudio se describe la relación de los resultados de las escalas (cualitativo) y los grupos de tratamiento, ajustados por la severidad o uso previo de ciclosporina (análisis estratificado) por lo que utilizan la prueba Cochran-Mantel-Haenszel. Para el análisis de los resultados de las escalas (cuantitativo) aplicaron el análisis de covarianza (ANCOVA), utilizando pruebas de comparación múltiple (Post hoc). Una recomendación para el estudio seria complementar los resultados de los valores p (nivel de significancia) con el tamaño del efecto (effect size) para evaluar de una mejor manera la presencia del fenómeno analizado entre los grupos de estudio.

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  4. Resultado
    En total, 390 pacientes fueron examinados, 325 fueron aleatorizados y 318 completaron el ensayo. Los grupos de tratamiento tenían características similares. Significativamente más pacientes en los grupos de dupilumab (una vez por semanas) + corticoides topicos y dupilumab cada dos semanas + corticoides tópicos lograron una mejoría ≥ 75% con respecto al área de eccema y el índice de gravedad en la semana 16 en comparación con el grupo placebo + corticoides tópicos. Otros resultados clínicos y síntomas de dermatitis atópica mejoraron significativamente en los grupos de dupilumab + corticoides topicos, que incluyen prurito, dolor, trastornos del sueño, síntomas de ansiedad y depresión y calidad de vida. Los grupos de tratamiento tuvieron tasas globales similares de eventos adversos. La conjuntivitis fue más frecuente con dupilumab + corticoides topicos; las infecciones de la piel fueron más frecuentes con placebo + corticoides tópicos.

    Dupilumab + corticoides tópicos no se asoció con un mayor riesgo general de infecciones. La conjuntivitis y las reacciones en el lugar de la inyección fueron más frecuentes con el dupilumab + corticoides tópicos, mientras que las infecciones de la piel y las exacerbaciones de la dermatitis atópica fueron más frecuentes con el placebo + corticoides tópicos. La disminución de la incidencia de infecciones cutáneas no herpéticas en pacientes tratados con dupilumab en este estudio, como en estudios anteriores, se suma a las pruebas que sugieren que el dupilumab puede restaurar la función de la barrera cutánea.

    Las tasas de conjuntivitis en este estudio, fueron mayores en todos los grupos de tratamiento que en estudios anteriores. Además, más pacientes en este estudio informaron antecedentes de conjuntivitis alérgica al inicio del estudio, sin embargo, la mayoría de los eventos de conjuntivitis fueron de gravedad leve o moderada y se resolvieron mientras los pacientes aún estaban en tratamiento.Dupilumab no está asociado con un aumento en las tasas de conjuntivitis en estudios en otras enfermedades, como el asma y la rinosinusitis crónica con poliposis nasal, lo que sugiere que el aumento de las tasas de conjuntivitis en estudios de dermatitis atópica puede reflejar una interacción única entre dermatitis atópica y mecanismos relacionados con dupilumab.

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